Op 1 mei 2026 keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration een nieuw geneesmiddel voor de behandeling van borstkanker goed, genaamd vepdegestrant, dat onder de merknaam Veppanu wordt verkocht. Arvinas, het bedrijf dat dit geneesmiddel in samenwerking met Pfizer heeft ontwikkeld, noemt het een ‘first-in-class’-therapie — een label dat precies weergeeft hoezeer Veppanu verschilt van eerdere behandelingen.
Wat dit medicijn anders maakt
De meeste behandelingen voor borstkanker proberen oestrogeenreceptoren te blokkeren. Veppanu doet iets agressievers: het vernietigt ze volledig.
Het medicijn vepdegestrant (Veppanu) behoort tot een klasse die proteolyse-gerichte chimera-medicijnen, of PROTAC-medicijnen, wordt genoemd. Een PROTAC-medicijn werkt als een moleculaire koppelaar. Het bindt zich tegelijkertijd aan twee eiwitten — de oestrogeenreceptor en een celcomponent genaamd CRBN — en trekt ze dicht naar elkaar toe. De cel markeert de oestrogeenreceptor vervolgens voor afvoer en breekt deze volledig af. Met minder beschikbare receptoren verliest oestrogeen zijn vermogen om de tumorgroei te stimuleren.
Dit mechanisme onderscheidt Veppanu van oudere geneesmiddelen zoals fulvestrant, die oestrogeenreceptoren alleen blokkeren zonder ze te vernietigen. Veppanu is de eerste PROTAC-therapie die de Amerikaanse Food and Drug Administration ooit voor een ziekte heeft goedgekeurd.
Voor wie is het medicijn Veppanu bedoeld?
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Veppanu goedgekeurd voor volwassenen met een specifiek type borstkanker. De tumor moet oestrogeenreceptor-positief zijn en negatief voor een eiwit dat humane epidermale groeifactorreceptor 2 wordt genoemd. De patiënt moet ook drager zijn van een mutatie in een gen dat ESR1 wordt genoemd.
ESR1-mutaties vormen een groot klinisch probleem. Wanneer patiënten standaard hormoontherapie krijgen in combinatie met een klasse geneesmiddelen die CDK4/6-remmers worden genoemd, ontwikkelen deze mutaties zich in 40% tot 50% van de gevallen. De mutaties zorgen ervoor dat de kankercellen resistent worden tegen verdere hormoonbehandeling. Patiënten met deze mutaties krijgen te maken met snelle tumorprogressie en hebben zeer weinig behandelingsopties nadat de eerstelijnsbehandeling faalt.
Veppanu richt zich rechtstreeks op die medicijnresistentie. Omdat Veppanu de gemuteerde oestrogeenreceptor afbreekt in plaats van deze alleen te blokkeren, biedt de ESR1-mutatie de kankercel niet dezelfde bescherming als tegen oudere medicijnen.
Om Veppanu te kunnen krijgen, moeten patiënten eerst een begeleidende diagnostische test ondergaan, genaamd Guardant360 CDx. Deze bloedtest spoort ESR1-mutaties op in het tumor-DNA. De Amerikaanse Food and Drug Administration keurde zowel het geneesmiddel als de diagnostische test op dezelfde dag goed, wat betekent dat artsen in aanmerking komende patiënten kunnen identificeren voordat de behandeling begint.
Bewijs uit de klinische studie
De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit een fase 3-klinische studie genaamd VERITAC-2. Aan deze studie namen 624 volwassenen deel met oestrogeenreceptor-positieve, human epidermal growth factor receptor 2-negatieve gevorderde borstkanker of uitgezaaide borstkanker. Onderzoekers wezen patiënten willekeurig toe aan de groep die Veppanu kreeg of aan de groep die fulvestrant kreeg – de huidige standaardbehandeling.
Van de patiënten met ESR1-mutaties leefden degenen die Veppanu gebruikten drie maanden langer zonder dat hun kanker groeide, vergeleken met degenen die fulvestrant kregen. Onderzoekers noemen deze maatstaf progressievrije overleving. Het verschil was statistisch significant, wat betekent dat het onwaarschijnlijk was dat het alleen het gevolg was van toeval.
Wat deze goedkeuring betekent
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de goedkeuring verleend vóór de oorspronkelijk vastgestelde deadline van 5 juni 2026 — een teken van hoe serieus de regelgevers de onvervulde behoefte bij deze patiëntengroep zagen.
Voor oncologen is Veppanu een nieuw hulpmiddel voor patiënten bij wie de opties voor hormoontherapie zijn uitgeput. Voor wetenschappers bevestigt de goedkeuring een decennium van onderzoek naar PROTAC-technologie. Geneesmiddelen die eiwitten afbreken in plaats van ze alleen te blokkeren, zouden in principe kunnen worden ingezet bij veel ziekten waar conventionele remmers tekortschieten. Borstkanker is slechts het eerste gebied waarop deze aanpak goedkeuring van de regelgevende instanties heeft gekregen.
Discussion about this post