Waarom is de FDA-goedkeuring van een nieuw medicijn tegen de ziekte van Alzheimer zo controversieel?

Op maandag 7 juni keurde de Food and Drug Administration (FDA) Aduhelm (aducanumab) goed voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer, een aandoening die meer dan 6 miljoen mensen in de Verenigde Staten treft.BHet medicijn is volgens de FDA een eerste in zijn soort therapie.

“Momenteel beschikbare therapieën behandelen alleen symptomen van de ziekte; deze behandelingsoptie is de eerste therapie die gericht is op het onderliggende ziekteproces van de ziekte van Alzheimer en deze beïnvloedt”, zegt Patrizia Cavazzoni, MD, directeur van het Center for Drug Evaluation and Research van de FDA, in een verklaring.BB

Het medicijn is bedoeld om de progressie van de ziekte van Alzheimer te vertragen. Het is geen remedie.

Het nieuws over de goedkeuring van Aduhelm is zowel opwindend als controversieel. Het is opwindend omdat het het eerste nieuwe medicijn is dat is goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer sinds 2003. Het is controversieel omdat uit de klinische proef niet duidelijk is of het medicijn echt zal werken. Vorig jaar concludeerde een FDA-panel dat er niet genoeg bewijs was om te bewijzen dat het medicijn effectief was.

Aduhelm werkt door bèta-amyloïde plaque te verminderen, volgens de FDA.

Onderzoekers evalueerden Aduhelm in drie onderzoeken waarbij bijna 3.500 patiënten deelnamen aan dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde onderzoeken met verschillende doses van het geneesmiddel bij patiënten met de ziekte van Alzheimer. Volgens de FDA hadden patiënten die het medicijn kregen een vermindering van bèta-amyloïde plaque, terwijl patiënten die een placebo kregen geen amyloïde bèta-amyloïde verminderingen hadden, beide gebaseerd op beeldvormende onderzoeken die PET-scans (positronemissietomografie) worden genoemd.

De vermindering van amyloïde – in plaats van een verbetering in geheugen of denkvaardigheden – leidde tot de goedkeuring van de FDA. En daarom maken sommige experts zich zorgen. Als onderdeel van de goedkeuring eist de FDA dat Biogen, de fabrikant van Aduhelm, een nieuwe gerandomiseerde, gecontroleerde klinische studie uitvoert om te verifiëren dat het medicijn de symptomen van Alzheimer daadwerkelijk kan verbeteren of verminderen.

“Als de studie er niet in slaagt om klinisch voordeel te verifiëren, kan de FDA een procedure starten om de goedkeuring van het medicijn in te trekken”, zegt een FDA-verklaring.

Reacties op de goedkeuring zijn gemengd

In een verklaring die maandag werd vrijgegeven, toonde de Alzheimer’s Association, die een deel van de financiering voor de klinische onderzoeken van Aduhelm verstrekte, enthousiasme voor het drugsnieuws. Maar de organisatie was ook terughoudend in haar reactie op het belang van de goedkeuring. Het is de eerste stap in de goede richting, niet een onmiddellijke game-changer.

“Deze goedkeuring van het FDA-geneesmiddel luidt een nieuw tijdperk in voor de behandeling en het onderzoek van de ziekte van Alzheimer”, zegt Maria C. Carrillo, PhD, Chief Science Officer van de Alzheimer Association. “De geschiedenis heeft ons geleerd dat goedkeuringen van het eerste medicijn in een nieuwe categorie het veld stimuleren, investeringen in nieuwe behandelingen verhogen en meer innovatie aanmoedigen. We zijn hoopvol en dit is het begin – zowel voor dit medicijn als voor betere behandelingen voor de ziekte van Alzheimer.”

Maar Public Citizen, een belangenbehartigingsorganisatie voor consumenten in Washington, DC, was zeer kritisch over het besluit van de FDA om het medicijn goed te keuren.

Michael Carome, MD, directeur van de gezondheidsonderzoeksgroep van de organisatie, vertelt Verywell dat de goedkeuring kwam “ondanks de bijna unanieme conclusie van een onafhankelijk panel van deskundigen dat in november door het bureau was bijeengeroepen, dat er niet genoeg bewijsmateriaal wordt gepresenteerd waaruit blijkt dat het medicijn effectief is .”

Het panel van deskundigen was lid van een vrijwillig FDA-adviescomité. Het bureau roept een dergelijk panel samen voordat het medicijnen en apparaten goedkeurt, maar is niet verplicht om de richtlijnen van het panel op te volgen.

Zal het medicijn werken?

Alzheimer-experts zeggen dat het nieuw goedgekeurde medicijn een positieve stap is, maar nauwelijks een einde aan de slopende ziekte.

“Wat we dementie noemen – cognitieve stoornissen in de hersenen – is waarschijnlijk multifactorieel”, vertelt Ronald Peterson, MD, PhD, directeur van het Mayo Clinic Alzheimer’s Disease Research Center, aan Verywell. “Net als het behandelen van bloeddruk, is wat waarschijnlijk nodig is om de ziekte van Alzheimer te behandelen een cocktail van verschillende medicijnen met verschillende werkingsmechanismen.”

Wat u moet weten over het gebruik van Aduhelm

Aduhelm wordt elke vier weken als IV-infusie toegediend. Het is niet getest op mensen met late progressie van de ziekte van Alzheimer, maar de FDA-voorschrijfinformatie geeft geen parameters aan wie het medicijn wel of niet mag krijgen.

Het medicijn zou volgens Biogen $ 56.000 per jaar kunnen kosten. “De contante kosten voor patiënten met een verzekering zullen variëren afhankelijk van hun dekking”, zegt een verklaring die maandag is vrijgegeven.BB

De FDA heeft een waarschuwing opgenomen dat sommige patiënten “tijdelijke zwelling in delen van de hersenen kunnen hebben die meestal na verloop van tijd verdwijnen”. Tijdens klinische onderzoeken kwam zwelling van de hersenen vaker voor bij mensen met een genetische aanleg voor de ziekte van Alzheimer. Andere bijwerkingen kunnen zijn:

• Hoofdpijn
• Verwarring
• Duizeligheid
• Visie verandert
• Diarree

Een woord van onze Chief Medical Officer

Aduhelm is erg prijzig, zoals de meeste medicijnen zijn wanneer ze op de markt komen. Dat komt omdat verzekeringsmaatschappijen moeten uitzoeken hoeveel ze gaan dekken hoeveel het medicijn daadwerkelijk wordt voorgeschreven. Het is een complexe vergelijking tussen farmaceutische bedrijven, verzekeraars, apotheken en artsen. Meestal duurt het tot een jaar voordat beslissingen over prijs en dekking zijn gestabiliseerd, hoewel dit vaak afhangt van de markt, de ziekte en op wie het van invloed is.

Jessica Shepherd, MD

Chief Medical Officer, Verywell Health

Persoonlijk detail

Dr. Shepherd is gecertificeerd in de verloskunde-gynaecologie en is verbonden aan het Baylor University Medical Center in Dallas, Texas. Dr. Shepherd verschijnt regelmatig als expert op Good Morning America, The Today Show en meer.

Lees verder