Med NL
  • Home
  • Ziekten
    • All
    • Andere ziekten
    • Besmettelijke of parasitaire ziekten
    • Huidziektes
    • Kanker
    • Spijsverteringsziekten
    Ontsteking van het evenwichtsorgaan: symptomen en behandeling

    Ontsteking van het evenwichtsorgaan: symptomen en behandeling

    Symptomen van een overactieve schildklier: Beschrijving en diagnose

    Symptomen van een overactieve schildklier: Beschrijving en diagnose

    Symptomen en diagnose van uitgezaaid prostaatcarcinoom

    Symptomen en diagnose van uitgezaaid prostaatcarcinoom

    Is voorhoofdsholteontsteking besmettelijk? Wat is de oorzaak?

    Is voorhoofdsholteontsteking besmettelijk? Wat is de oorzaak?

  • Informatie over medicijnen
    Welke medicijnen worden gebruikt om hoge bloeddruk te behandelen?

    Welke medicijnen worden gebruikt om hoge bloeddruk te behandelen?

    Werkingsmechanisme en bijwerkingen van Opsumit medicatie

    Werkingsmechanisme en bijwerkingen van Opsumit medicatie

    Beste medicijnen zonder recept voor de behandeling van migraine

    Beste medicijnen zonder recept voor de behandeling van migraine

    Beste geneesmiddelen voor de behandeling van hartritmestoornissen

    Beste geneesmiddelen voor de behandeling van hartritmestoornissen

  • Gezondheidszorg
    Verwaarloosde hersenschuddingssymptomen en de gevolgen

    Verwaarloosde hersenschuddingssymptomen en de gevolgen

    De consumptie van zuivelproducten en de ziekte van Parkinson

    De consumptie van zuivelproducten en de ziekte van Parkinson

    Abnormale levertestwaarden en vermoeidheid: Oorzaken en behandeling

    Abnormale levertestwaarden en vermoeidheid: Oorzaken en behandeling

    Hoofdpijn en duizeligheid vanuit de nek: Uitleg en behandeling

    Hoofdpijn en duizeligheid vanuit de nek: Uitleg en behandeling

No Result
View All Result
  • Home
  • Ziekten
    • All
    • Andere ziekten
    • Besmettelijke of parasitaire ziekten
    • Huidziektes
    • Kanker
    • Spijsverteringsziekten
    Ontsteking van het evenwichtsorgaan: symptomen en behandeling

    Ontsteking van het evenwichtsorgaan: symptomen en behandeling

    Symptomen van een overactieve schildklier: Beschrijving en diagnose

    Symptomen van een overactieve schildklier: Beschrijving en diagnose

    Symptomen en diagnose van uitgezaaid prostaatcarcinoom

    Symptomen en diagnose van uitgezaaid prostaatcarcinoom

    Is voorhoofdsholteontsteking besmettelijk? Wat is de oorzaak?

    Is voorhoofdsholteontsteking besmettelijk? Wat is de oorzaak?

  • Informatie over medicijnen
    Welke medicijnen worden gebruikt om hoge bloeddruk te behandelen?

    Welke medicijnen worden gebruikt om hoge bloeddruk te behandelen?

    Werkingsmechanisme en bijwerkingen van Opsumit medicatie

    Werkingsmechanisme en bijwerkingen van Opsumit medicatie

    Beste medicijnen zonder recept voor de behandeling van migraine

    Beste medicijnen zonder recept voor de behandeling van migraine

    Beste geneesmiddelen voor de behandeling van hartritmestoornissen

    Beste geneesmiddelen voor de behandeling van hartritmestoornissen

  • Gezondheidszorg
    Verwaarloosde hersenschuddingssymptomen en de gevolgen

    Verwaarloosde hersenschuddingssymptomen en de gevolgen

    De consumptie van zuivelproducten en de ziekte van Parkinson

    De consumptie van zuivelproducten en de ziekte van Parkinson

    Abnormale levertestwaarden en vermoeidheid: Oorzaken en behandeling

    Abnormale levertestwaarden en vermoeidheid: Oorzaken en behandeling

    Hoofdpijn en duizeligheid vanuit de nek: Uitleg en behandeling

    Hoofdpijn en duizeligheid vanuit de nek: Uitleg en behandeling

No Result
View All Result
Med NL
No Result
View All Result
Home Ziekten Andere ziekten

Een potentiële nieuwe behandelmethode voor sikkelcelziekte

by Dr. Issaac Berkenvelder
15/07/2024
0

Onderzoekers van Novartis hebben een potentiële nieuwe behandelmethode voor sikkelcelziekte ontwikkeld.

Een potentiële nieuwe behandelmethode voor sikkelcelziekte
Sikkelcelziekte

Een groot team van medische onderzoekers bij Novartis Biomedical Research heeft een potentiële behandeling voor sikkelcelziekte ontwikkeld. Hun werk, gepubliceerd in het tijdschrift Science, omvatte een uitputtende studie om een ​​degrader van de WIZ-transcriptiefactor te vinden, gericht op het induceren van foetale hemoglobineproductie, en ze testten het in diermodellen.

Douglas Higgs en Mira Kassouf van de Universiteit van Oxford hebben in hetzelfde tijdschriftnummer een perspectiefartikel geschreven waarin ze het belang van dit onderzoek uiteenzetten.

Sikkelcelziekte begrijpen

Sikkelcelziekte wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen dat verantwoordelijk is voor de aanmaak van volwassen hemoglobine. Hemoglobine is het eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof door het lichaam transporteert. Deze mutatie leidt tot misvormde rode bloedcellen, die zich vormen in halvemaanvormen in plaats van de gebruikelijke ronde schijven. Deze misvormde cellen veroorzaken problemen bij het transporteren van zuurstof en hebben de neiging om aan elkaar te plakken, wat leidt tot pijn en andere complicaties.

Huidige therapieën en uitdagingen

De afgelopen jaren zijn er twee gen-editing therapieën voor sikkelcelziekte ontwikkeld, die beide zeer effectief zijn gebleken. Gen-editing houdt in dat het DNA in de cellen van een persoon wordt aangepast om de genetische mutatie die de ziekte veroorzaakt te corrigeren. Deze therapieën zijn echter extreem duur, waardoor ze voor de meeste patiënten ontoegankelijk zijn.

De zoektocht naar alternatieve behandelingen

Vanwege de hoge kosten van genbewerkingsbehandelingen zijn onderzoekers, waaronder die van Novartis, op zoek naar andere manieren om de ziekte te behandelen. Een veelbelovend onderzoeksgebied richt zich op de ontwikkeling van een medicijn dat de productie van foetaal hemoglobine bij volwassenen kan inschakelen. Foetaal hemoglobine is het type hemoglobine dat aanwezig is bij pasgeborenen en effectief zuurstof transporteert. Het inschakelen van foetaal hemoglobine zou een remedie kunnen bieden voor sikkelcelziekte door een nieuwe manier te bieden om zuurstof in het bloed te transporteren. Eerdere pogingen om dergelijke behandelingen te ontwikkelen, hebben echter vaak geleid tot negatieve bijwerkingen, zoals het onderdrukken van de productie van beenmergstamcellen, wat kan leiden tot bloedarmoede.

De doorbraak van Novartis

In deze nieuwe poging richtte het Novartis-team zich op het vinden van een medicijn dat foetaal hemoglobine kon inschakelen zonder schadelijke bijwerkingen te veroorzaken. Ze wilden een verbinding vinden die zich zou binden aan een proteïne genaamd cereblon. Cereblon is onderdeel van een groter complex dat betrokken is bij verschillende cellulaire processen, waaronder de afbraak van specifieke proteïnen.

Na uitgebreid onderzoek ontdekte het team een ​​verbinding genaamd dWIZ-1. Ze verfijnden deze verbinding en ontdekten dat toediening ervan aan diermodellen de foetale hemoglobinewaarden verhoogde van een basislijn van 17% tot 45%. Deze significante toename van de foetale hemoglobinewaarden zou de symptomen bij mensen met sikkelcelziekte aanzienlijk kunnen verminderen.

Volgende stappen en toekomstige vooruitzichten

Er is meer testen van de verbinding nodig om te garanderen dat het geen negatieve bijwerkingen veroorzaakt. Het team is echter optimistisch dat dWIZ-1 kan worden ontwikkeld tot een pil die de symptomen van sikkelcelziekte aanzienlijk zal verlichten. Als deze nieuwe behandeling succesvol is, kan deze een betaalbare en toegankelijke optie bieden voor patiënten wereldwijd.


Informatiebron:

Pamela Y. Ting et al. Een moleculaire lijmafbreker van de WIZ-transcriptiefactor voor foetale hemoglobine-inductie. [Science (2024)]. DOI: 10.1126/wetenschap.adk6129

Douglas Higgs et al. Ontwikkelen van een pil voor de behandeling van sikkelcelziekte. [Science (2024)]. DOI: 10.1126/wetenschap.adq3757

Tags: sikkelcelziekte
Dr. Issaac Berkenvelder

Dr. Issaac Berkenvelder

Meer weten

Het gen repareren dat sikkelcelziekte veroorzaakt
Andere ziekten

Het gen repareren dat sikkelcelziekte veroorzaakt

03/07/2021

Discussion about this post

Nieuwste artikelen

Ontsteking van het evenwichtsorgaan: symptomen en behandeling

Ontsteking van het evenwichtsorgaan: symptomen en behandeling

20/08/2025
Welke medicijnen worden gebruikt om hoge bloeddruk te behandelen?

Welke medicijnen worden gebruikt om hoge bloeddruk te behandelen?

19/08/2025
Werkingsmechanisme en bijwerkingen van Opsumit medicatie

Werkingsmechanisme en bijwerkingen van Opsumit medicatie

18/08/2025
Beste medicijnen zonder recept voor de behandeling van migraine

Beste medicijnen zonder recept voor de behandeling van migraine

15/08/2025
Med NL

De inhoud van deze website is uitsluitend bedoeld voor informatieve en educatieve doeleinden. Raadpleeg een arts voor medisch advies, behandeling of diagnose.

Neem contact op: khaobanmuang@gmail.com

No Result
View All Result
  • Home
  • Ziekten
  • Informatie over medicijnen
  • Gezondheidszorg