Overzicht
Wat is gentherapie?
Gentherapie is een experimentele behandeling waarbij genetisch materiaal wordt gebruikt om bepaalde ziekten te behandelen of te voorkomen. Hoewel nog niet algemeen verkrijgbaar, kan gentherapie op een dag artsen helpen ziekten te behandelen door het ziekteverwekkende gen direct te vervangen.
Klinische proeven onderzoeken gentherapie voor de behandeling van kanker, leeftijdsgebonden maculaire degeneratie en andere oogziekten, bepaalde genetische aandoeningen en HIV/AIDS. Momenteel is één geneesmiddel voor gentherapie, Luxturna®, goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik in de Verenigde Staten. Luxturna behandelt bepaalde erfelijke aandoeningen van het netvlies (oog).
Proceduredetails
Hoe werkt gentherapie?
Gentherapie werkt door ziekteverwekkende genen te vervangen of te inactiveren. In sommige gevallen introduceert gentherapie nieuwe genen in het lichaam om een specifieke ziekte te behandelen.
Met gentherapie leveren artsen een gezonde kopie van een gen aan cellen in het lichaam. Dit gezonde gen kan een beschadigd (gemuteerd) gen vervangen, een gemuteerd gen inactiveren of een geheel nieuw gen introduceren.
Dragers, vectoren genaamd, transporteren deze gezonde genen naar cellen. In de meeste gevallen zijn de vectoren gemodificeerde virussen die geen ziekte veroorzaken. Vectoren kunnen ook bepaalde soorten bacteriën of circulaire DNA-moleculen (plasmide-DNA) zijn. Ook wordt actief onderzoek gedaan naar aanvullende methoden om genetisch materiaal te verpakken en af te leveren, zoals het gebruik van nanodeeltjes, het inkapselen van lipidemoleculen en het gebruik van elektrische stromen.
Injectie of intraveneuze (IV) infusie introduceert vectoren in het lichaam. In sommige gevallen verzamelen artsen cellen van een patiënt, voegen ze vectoren toe in een laboratorium en brengen ze de vectorbevattende cellen terug naar het lichaam van de patiënt via injectie of IV-infusie.
Risico’s / voordelen
Wat zijn de risico’s en voordelen van gentherapie?
Met uitzondering van Luxturna dat door de FDA is goedgekeurd, experimenteren artsen nog steeds met gentherapie. De veiligheid op lange termijn van dergelijke behandelingen moet nog worden bepaald. Sommige gentherapieën lijken effectief te zijn bij het genezen van bepaalde aandoeningen. Maar er is niet genoeg bewijs over gentherapie als geheel om alle mogelijke risico’s te bepalen.
Sommige gentherapie-onderzoeken geven aan dat gentherapie de symptomen kan verergeren of ervoor kan zorgen dat ze langer aanhouden. Bovendien kunnen complicaties van bepaalde gentherapieën kanker, toxiciteit en ontsteking omvatten.
Herstel en Outlook
Wat zijn de vooruitzichten na gentherapie?
Uw herstel hangt af van welke medische aandoening gentherapie behandelt. Complicaties kunnen ernstig zijn en uw uitkomst beïnvloeden.
Wanneer de dokter bellen?
Wanneer moet ik mijn arts vragen naar gentherapie?
Onderzoekers onderzoeken gentherapie voor de behandeling van kanker, oogziekten, sommige genetische aandoeningen en HIV/AIDS. Als u geïnteresseerd bent in deelname aan een klinische proef met gentherapie, neem dan contact op met uw arts. Uw arts kan helpen bepalen of gentherapie uw aandoening kan behandelen.
Discussion about this post