Een nieuwe behandelingsoptie voor een zeldzame zenuwaandoening
Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft een nieuw geneesmiddel aanbevolen voor mensen met de aandoening gegeneraliseerde myasthenia gravis. Dit geneesmiddel heet Klygefa en de werkzame stof is gefurulimab. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik heeft deze aanbeveling in september 2026 gedaan. De Europese Commissie zal deze aanbeveling nu beoordelen alvorens een definitief besluit te nemen. Als de Europese Commissie het geneesmiddel goedkeurt, zullen artsen in de hele Europese Unie het aan volwassen patiënten kunnen voorschrijven.
Wat is myasthenia gravis?
Myasthenia gravis is een aandoening van het zenuwstelsel. Deze aandoening tast de verbinding tussen zenuwen en spieren aan. In een gezond lichaam sturen zenuwen signalen naar de spieren, waarna de spieren gaan bewegen. Bij iemand met myasthenia gravis valt het immuunsysteem deze verbinding per ongeluk aan. Door deze aanval kunnen de spieren de signalen van de zenuwen moeilijker ontvangen.
Het belangrijkste symptoom van myasthenia gravis is spierzwakte. Deze spierzwakte treft vaak de ogen en kan hangende oogleden of dubbelzien veroorzaken. De spierzwakte kan ook het gezicht, de keel en de armen en benen treffen. Mensen met deze aandoening zeggen vaak dat hun spieren snel vermoeid raken, vooral na inspanning. De symptomen kunnen ’s avonds verergeren en na rust weer verbeteren. In ernstige gevallen kan de aandoening de ademhalingsspieren aantasten, wat een medische noodsituatie kan veroorzaken.
Myasthenia gravis wordt beschouwd als een zeldzame ziekte, maar komt bij duizenden mensen in heel Europa voor. De ziekte kan op elke leeftijd optreden en komt zowel bij mannen als bij vrouwen voor. Bij vrouwen wordt de diagnose vaker op jonge leeftijd gesteld, terwijl bij mannen de diagnose vaker op latere leeftijd wordt gesteld. De precieze oorzaak van de ziekte is nog niet volledig bekend, maar onderzoekers denken dat een combinatie van genetische en omgevingsfactoren een rol speelt.
Hoe het nieuwe geneesmiddel werkt
Klygefa behoort tot een groep geneesmiddelen die inwerken op het immuunsysteem. Dit geneesmiddel blokkeert een onderdeel van het immuunsysteem dat het complementsysteem wordt genoemd. Dit systeem helpt het lichaam normaal gesproken bij het bestrijden van infecties, maar bij myasthenia gravis draagt een deel van dit systeem bij aan de schade aan de verbinding tussen zenuwen en spieren. Door dit deel van het systeem te blokkeren, beoogt het geneesmiddel de spierzwakte te verminderen en het dagelijks functioneren van patiënten te verbeteren.
In een onderzoek van 26 weken liet Klygefa een statistisch significante en klinisch relevante verbetering zien in het dagelijks functioneren en de ernst van de ziekte in vergelijking met placebo, gemeten aan de hand van scores zoals de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living-schaal. Dit geneesmiddel verbeterde ook de kwaliteit van leven van de patiënten, en deze voordelen hielden aan in de verlengingsfase van de studie. Er zijn nog geen cijfermatige resultaten, zoals exacte procentuele verbeteringen, gepubliceerd door het Europees Geneesmiddelenbureau.
Wat patiënten nu kunnen verwachten
De aanbeveling van het geneesmiddelencomité is niet de laatste stap in het goedkeuringsproces. De Europese Commissie neemt doorgaans binnen enkele maanden na een positieve aanbeveling een besluit. Zodra de Europese Commissie een geneesmiddel goedkeurt, beslissen de nationale gezondheidsautoriteiten in elk land over de prijsstelling en vergoeding. Patiëntenorganisaties juichen nieuwe behandelingsmogelijkheden voor zeldzame ziekten vaak toe, aangezien er voor deze ziekten vaak maar heel weinig behandelingen beschikbaar zijn. Artsen die myasthenia gravis behandelen, zullen de officiële beslissing nauwlettend volgen, aangezien deze beslissing bepaalt wanneer het geneesmiddel voor patiënten beschikbaar komt.
Discussion about this post